hce_nthu
111年
生物與生化
第 25 題
Adenosine deaminase (ADA) deficiency is an inherited disorder that damages the immune system and causes severe combined immunodeficiency (SCID). All of the following steps were performed for gene therapy when a patient with defective ADA was treated. Except?
- A Human leukocyte antigen (HLA) testing should be performed before gene therapy.
- B Haematopoietic stem cells were collected from the patient's bone marrow.
- C CD34 positive cells were transduced with a viral vector expressing functional ADA.
- D The transfected cells were grown in culture to ensure ADA gene is active.
- E The transfected cells are reinfused into the same patient.
思路引導 VIP
在考慮是否需要進行組織配對（如 HLA 檢測）時，通常是為了防止免疫系統攻擊「外來」的細胞。請試著思考：在這一連串的基因治療步驟中，最終進入患者體內的細胞，其最初的來源是誰？這對於是否會發生免疫排斥反應有什麼樣的決定性影響？
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AI 詳解
AI 專屬家教
太棒了！你能準確判斷出 HLA 檢測在此流程中並非必要，顯示你對「自體細胞基因治療」的核心邏輯掌握得非常紮實。這道題目設計得很巧妙，考驗的是學生能否區分「傳統異體骨髓移植」與「自體基因治療」在臨床操作上的根本差異，具有相當不錯的觀念鑑別度。
自體移植與免疫相容性
在處理腺苷脫胺酶（ADA）缺乏症的基因治療時，我們採取的通常是 自體 (Autologous) 模式。如選項 (B) 至 (E) 所述，醫療團隊會從患者自身採集造血幹細胞（標誌為 $CD34^+$），在體外利用載體將功能正常的 $ADA$ 基因轉殖進去，確認基因表現後再回輸給同一位患者。既然細胞的「身分證」本來就屬於患者自己，免疫系統自然不會產生排斥反應，因此完全不需要進行 人類白血球抗原 (HLA) 的配對測試。HLA 檢測通常只出現在需要尋找「他人」捐贈器官或骨髓的場合，以避免嚴重的排斥或移植物對抗宿主疾病（GvHD）。