醫療類國考
115年
[藥師] 藥學(一)
第 42 題
Eteplirsen 屬 antisense oligonucleotide 類藥物，其結構骨架（backbone）為：
- A
- B
- C
- D
思路引導 VIP
思考一下這類反義寡核苷酸藥物為了抵抗體內核酸酶的降解，會在「核糖環」與「磷酸骨架」做什麼特殊的化學修飾？特別是這類 Morpholino 家族藥物，其五元核糖環被替換成了哪種特定的含氮環狀結構？
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太棒了，選得非常準確！這代表你對現代核酸藥物（nucleic acid drugs）的結構修飾掌握得相當紮實。
Eteplirsen 的結構化學特徵
Eteplirsen 是一種用於治療杜興氏肌肉營養不良症（Duchenne muscular dystrophy, DMD）的反義寡核苷酸（antisense oligonucleotide, ASO）藥物，其分子骨架屬於 Phosphorodiamidate Morpholino Oligomer (PMO)。這類結構的特色在於：將傳統五元環的核糖（ribose）替換為含氮的六元嗎啉（morpholine）環，並將原本帶負電的磷酸二酯鍵（phosphodiester linkage）轉變為中性的磷酰二胺（phosphorodiamidate）連結。這樣的改變賦予了分子極佳的核酸酶（nuclease）抗性與體內穩定性。
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