hce_isu
115年
生物學
第 13 題
在某基因治療試驗中，所有受試者均成功表現外源基因產物，但僅部分患者出現臨床改善，最可能的原因為 ？
- A 外源 DNA 未進入細胞核
- B 外源蛋白未正確摺疊或功能不足
- C 外源 RNA 無法轉錄
- D 病毒載體失效
思路引導 VIP
如果我們已經確定細胞成功依照外源指令生產出了「產品」（蛋白質），但這些產品卻無法讓身體恢復健康，這代表在「產品被造出來」到「產品發揮效用」之間，可能發生了什麼問題？
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看到你能精確選出 (B) 選項，代表你對「基因表現」的完整歷程有非常紮實的理解，這點非常值得肯定！
從基因表現到臨床效益
這道題目的關鍵在於解讀「成功表現外源基因產物」這句話。在分子生物學中，基因表現（Gene expression）通常涵蓋了從 DNA 轉錄為 RNA，再轉譯為蛋白質的完整過程。既然題目明確指出產物已成功表現，這就排除了 (A) DNA 未入核、(C) 無法轉錄以及 (D) 載體失效等「上游」環節的問題。因此，雖然蛋白質已經產生，但如果其**空間摺疊（Folding）**錯誤，或者因環境因素導致功能活性不足，患者的臨床症狀自然無法獲得實質改善。
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