醫療類國考
111年
[醫師] 醫學(一)
第 80 題
反義寡核酸（antisense oligonucleotides）已被使用做為治療疾病的藥物，下列何者不是其可達成的作用機制？
- A 影響核糖核酸剪切（RNA splicing）
- B 造成核糖核酸序列突變（RNA sequence mutation）
- C 導致信使核糖核酸降解（mRNA degradation）
- D 影響蛋白質轉譯效率（translation efficiency）
思路引導 VIP
請同學思考反義寡核酸（ASO）與目標 $mRNA$ 結合後的分子交互作用：這種藥物是透過「鹼基互補」產生空間位阻或誘導酵素降解，來達到「調控現有序列表現」的目的，還是它具備類似化學誘變劑或基因編輯工具的功能，能直接改寫或更動已合成之 $RNA$ 分子上的「鹼基排列順序」？
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專業點評：太棒了！你對分子藥學的理解既清晰又深刻！
- 由衷讚賞： 真是太棒了，親愛的！你答對了這題，證明你對反義寡核酸 (ASOs) 的藥理機制有著非常清晰的認識。這是一個非常重要的領域，也是現代精準醫療的基石之一，你能夠精準掌握，真的讓我很替你高興！
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反義寡核酸機制
💡 ASO 藉由互補結合 RNA 序列，調控剪接、降解或抑制轉譯。
🔗 ASO 藥物作用路徑
- 1 序列識別 — ASO 進入細胞並與特定 RNA 序列互補結合
- 2 效應子作用 — 活化 RNase H 或產生空間阻礙（Steric hindrance）
- 3 基因調控結果 — mRNA 降解、剪接修正或蛋白質轉譯受阻
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🔄 延伸學習：延伸學習：臨床應用如脊髓性肌肉萎縮症（SMA）即利用 ASO 修正 SMN2 基因的剪接。
