醫療類國考
111年
[藥師] 藥學(一)
第 41 題
先天性夜盲症之基因療法產品 voretigene neparvovec-rzyl，所使用之基因載體為何？
- A clustered regularly interspaced short palindromic repeats（CRISPR）
- B viral vector
- C zinc finger nuclease（ZFN）
- D transcription activator-like effector nuclease（TALEN）
思路引導 VIP
在基因治療的技術範疇中，我們必須區分『基因編輯工具』（即修剪 DNA 的分子剪刀）與『基因載體』（即負責將正確基因送入細胞的運輸工具）之本質差異。請思考這款針對 $RPE65$ 基因缺陷的產品，是利用哪一種生物性質的媒介，藉由其天然進入細胞的能力，將功能正常的基因片段『載運』至視網膜細胞內？
Voretigene 基因療法
💡 Luxturna 使用 AAV 病毒載體將 RPE65 基因送入視網膜細胞。
🔗 Luxturna 基因療法作用流程
- 1 載體封裝 — 將正常 RPE65 cDNA 封裝入 AAV2 病毒載體中
- 2 局部投藥 — 經由視網膜下注射，將載體直接送達目標細胞層
- 3 蛋白表現 — 細胞轉譯出 RPE65 異構酶，恢復視覺循環代謝
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🔄 延伸學習：延伸學習：比較 AAV 與 Lentivirus 作為基因載體的組織嗜性與安全性差異。
